Malattie rare: Farmindustria, ok in Ue a 209 farmaci orfani

(ANSA) – ROMA, 28 FEB – “Molto è stato fatto in questi anni
per migliorare la condizione delle persone con malattie rare.
    Basti pensare che, grazie al Regolamento europeo per i farmaci
orfani, dal 2000 al 2021 in Europa sono oltre 2.500 i medicinali
in fase di sviluppo per le malattie rare che hanno ottenuto la
designazione di farmaco orfano e sono 209 i farmaci autorizzati
a fine 2021″. Lo sottolinea Massimo Scaccabarozzi, presidente di
Farmindustria, in occasione della Giornata mondiale delle
malattie rare, sottolineando come le “nuove terapie hanno
mostrato un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3
milioni di malati rari, anche sui 2 milioni che sono nel nostro
Paese”.
    A livello internazionale, sono quasi 800 i farmaci in
sviluppo per le malattie rare. Tra questi 168 sono per la
terapia dei tumori rari, 192 per i disturbi genetici, 56 per i
disturbi neurologici, 51 per le malattie autoimmuni e 36 per
quelle infettive. L’Italia sta facendo la sua parte: gli studi
clinici nelle malattie rare, nel nostro Paese, infatti, sono
molto cresciuti in questi anni, passando dai 66 autorizzati nel
2010 (il 10% rispetto al totale degli studi clinici) ai 216 nel
2019 (il 32%). Un risultato possibile grazie anche alle imprese
del farmaco impegnate nella ricerca. “Per non perdere terreno
però – prosegue Scaccabarozzi – è indispensabile realizzare i
decreti per dare piena attuazione al Regolamento europeo sulla
Sperimentazione Clinica, che snellisce le norme necessarie a
studiare nuovi medicinali”.
    L’approvazione della legge 175 del 2021 sulle malattie rare,
che prevede sostegno a ricerca e produzione dei farmaci orfani e
la riduzione dei tempi per l’inserimento nei prontuari
regionali, rappresenta uno dei “passi importanti verso un
accesso omogeneo su tutto il territorio”. Tale legge, conclude,
va attuata “rapidamente per offrire le terapie disponibili
eliminando le differenze ancora esistenti” e deve andare di pari
passo con il rafforzamento dei “servizi assistenziali
domiciliari sperimentati durante la pandemia e l’ampliamento
dello screening neonatale”. (ANSA).
   

Leggi su ansa.it